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重磅国外已批准上市的罕见病治疗药物相
文章来源：高免疫球蛋白血症 发布时间:2018-8-23 21:17:41 点击数： 次
随着国内医疗用药水平的提高，各大市场格局已初步形成，罕见病作为政策扶持力度较大的新领域开始进入各大药企的视野。然而，在国外吃香的罕见病领域，我国虽然正在努力填补这方面的空白，但总体来看，差距仍然较大。罕见病伙伴现推出国外已批准上市的罕见病治疗药物目录及相关信息供大家参考。系列专栏，敬请期待！
药物通用名
药物适应症
药物对应的罕见病中文名
osimertinib
治疗表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌
非小细胞肺癌
mebendazole
治疗鞭虫，蛔虫，蛲虫和十二指肠钩虫,对胃肠道的单独或混合感染
弓蛔虫病，钩虫病
gefitinib
治疗表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌
表皮生长因子受体阳性突变的非小细胞肺癌
nivolumab
霍奇金淋巴瘤
霍奇金淋巴瘤
bendamustinefor50mladmixture
慢性淋巴细胞白血病
慢性淋巴细胞白血病
bendamustinefor50mladmixture
滤泡性淋巴瘤，小淋巴细胞性淋巴瘤，淋巴质浆细胞淋巴瘤，脾边缘区淋巴瘤，粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤，和节点边缘带淋巴瘤（集体惰性B细胞非霍奇金氏淋巴瘤）
滤泡性淋巴瘤，小淋巴细胞性淋巴瘤，淋巴质浆细胞淋巴瘤，脾边缘区淋巴瘤，粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤，和节点边缘带淋巴瘤
bendamustinehydrochloride
滤泡性淋巴瘤，小淋巴细胞性淋巴瘤，淋巴质浆细胞淋巴瘤，脾边缘区淋巴瘤，粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤，和节点边缘带淋巴瘤（集体惰性B细胞非霍奇金氏淋巴瘤）
滤泡性淋巴瘤，小淋巴细胞性淋巴瘤，淋巴质浆细胞淋巴瘤，脾边缘区淋巴瘤，粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤，和节点边缘带淋巴瘤
lumacaftor/ivacaftor
囊性纤维化，可显著改善囊性纤维化患者的肺功能
囊性纤维化
adalimumab
治疗成人患者非感染性中期，后期，或泛葡萄膜炎，或慢性非感染性前葡萄膜炎
非感染葡萄膜炎，非感染前葡萄膜炎，非感染后葡萄膜炎
AnthraxVaccineAdsorbed
对于疑似或确认的炭疽芽孢杆菌暴露引起的炭疽病的暴露后预防
炭疽病
rosuvastatin
儿科纯合性家族性高胆固醇血症
纯合性家族性高胆固醇血症
cobimetinib
用BRAFV突变治疗IIb期，IIc期，III期和IV期黑色素瘤
黑色素瘤
Gallium[Ga-68]-N-[(4,7,10-Tricarboxymethyl-1,4,7,10-tetraazacyclododec-1-yl)acetyl]-D-phenylalanyl-L-cysteinyl-L-tyrosyl-D-tryptophanyl-L-lysyl-L-threoninyl-L-cysteinyl-L-threonine-cyclic(2-7)disulfide
神经内分泌肿瘤的临床诊断
胸腺神经内分泌肿瘤
canakinumab
家族性地中海热
家族性地中海热
canakinumab
治疗超免疫球蛋白血症D和周期性发热综合征
高IgD伴周期性发热综合征
eltrombopag
再生障碍性贫血
再生障碍性贫血
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