皮下注射丙种球蛋白对重症肌无力病情加重的

对于向重度恶化或可能向危象发展的MG患者，传统的治疗手段为静脉输注丙种球蛋白（IVIg）或血浆置换（PLEX），合用免疫抑制剂等。然而关于皮下注射丙种球蛋白在重症肌无力（MG）中的应用仅有很少的小型回顾性研究，且未有对治疗MG病情恶化的探讨。近来，加拿大Alberta大学Siddiqi教授团队在Neurology杂志上发表了一项关于对轻度向中度加重的MG患者使用皮下注射丙种球蛋白（SCIg）的临床研究（NCT）。

为了探索SCIg有效性、耐受性及安全性，该团队开展了一项前瞻性，开放性的三期临床试验。研究纳入了18岁及以上、（病情）轻度到中度恶化（MGFA分型从I型到II/II型或II型到III型）、确诊为MG的患者。入组患者接受了6周的随访，在前4周治疗阶段患者自行皮下注射丙种球蛋白（每周注射2-4次，4周使用总量2g/kg），注射剂量逐周递增（初始剂量为16-20g/周至最终剂量40-80g/周），累积注射量不超过g。主要终点是自基线至第6周的研究终点QMG评分发生改变。次要终点为MMT、MG-ADL和MGC评分改变或不良事件。治疗的耐受性通过终点的TSQM量表进行检验。

此项研究前瞻性排查了29个患者，其中有23个患者通过纳入及排除标准，1位患者由于发生危象被剔除，其余22名患者完成了此项试验。同时有3名患者在试验完成之后再次恶化被第二次纳入研究，因此最终共研究了25个人次。

研究结果表明，经过了4周的SCIg治疗及6周的随访，入组患者的QMG评分从14.9±4.1减少到9.8±5.6，MMT评分从16.8±9.5减少到5.2±4.5，MG-ADL评分从9.5±3.0减少到4.6±3.0,MGC评分从17.4±5.0减至5.6±4.5。TSQM量表反映高满意度（79.6±15.6%）。常见的不良事件包括头痛和注射部位反应且没有严重不良事件的报告。

此项临床研究提示SCIg对于治疗轻度向中度加重的MG病人是一项易耐受、安全又有效的治疗手段，为临床决策提供了IV级证据。但此项研究缺乏IVIg及PLEX的治疗队列，还需要进一步开展RCT研究得到对比性的临床数据。

相关文献

Subcutaneousimmunoglobulininmyastheniagravisexacerbation.NeurologyAug