C5补体siRNA挺进3期Alnyla

AlnylamPharmaceuticals今日宣布其与再生元联合开发的靶向补体RNAi疗法cemdisiran于临床2期试验的积极结果。数据分析显示，此疗法可有效改善免疫球蛋白A肾病成人患者的尿蛋白值，此数据将支持此疗法进入临床3期试验。

Cemdisiran是一种皮下注射、靶向C5补体的RNAi疗法药物，用以治疗补体蛋白引起的疾病，使用Alnylam专有的N-乙酰半乳糖胺化学加强稳定（EnhancedStabilizationChemistry-GalNAc）递送技术，可以直接递送到肝脏。

AlnylamPharmaceuticals成立于年，名字来源于Alnilam，是猎户座中最耀眼的蓝巨星。Alnylam成立20年，至今已经成为siRNA药物领域的领先企业，在全球20多个国家有多名员工，市值约亿美元。

Alnylam最早获得的技术来源于RNAi领域最核心的两大专利族——TuschlI和II专利族。Alnylam在年就获得了TuschlII专利族的独家授权，但直到年Alnylam以1.75亿美元收购Sirna（年以11亿美元被MSD收购），才得到了Tuschl完整专利，这一过程长达12年。

年，Alnylam与Arbutus达成合作，获得了后者的脂质纳米颗粒技术（LNP）的授权许可协议，其首个RNAi治疗药物patisiran就使用LNP作为载体。

LNP递送系统来源：公司