CART细胞治疗国内研究进展盘点

年8月31日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其CAR-T疗法Tisagenlecleucel（曾用名CTL）上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现两次及以上复发的25岁以下患者，商品名为Kymriah。

不到两个月时间，美国FDA又批准了第二个基于细胞基因治疗CAR-T药物上市，该药商品名为Yescarta(axicabtageneciloleucel)，是CAR-T三巨头之一KitePharma公司开发的一种靶向CD19的CAR-T疗法，用于治疗某些类型的大B细胞淋巴瘤的成年患者，患者此前需至少接受过两种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型。这是首款获批用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkinlymphoma，NHL)的基因疗法。

这是发展治疗严重疾病的全新科学范式的里程碑。FDA将在短短几十年的时间内将基因治疗从一个有希望的概念转变为一种切实可行的解决方案，致力于致命和大部分不可治愈的癌症形式。

FDA加速审批支持细胞再生医学的发展政策影响了全球。各国政府都将加速计划应用于使用CAR-T细胞和其他基因治疗的突破性产品。

就在11月份，由中国食品药品国际交流中心主办、GE医疗生命科学事业部协办的《细胞治疗法规与技术研讨会》于11月15日在北京国宾酒店举办。本次研讨会超过位来自国内外的监管机构官员、行业内专家、院士及细胞治疗行业同仁参与此次研讨会，共同探讨了细胞治疗行业内的热门话题包括国内法规进展、细胞制品质量控制标准、国内外细胞治疗监管思路分析，以及细胞治疗最新研究成果等，反响热烈。

中国已成为细胞治疗临床应用全球第二大市场

癌症已经成为中国疾病领域的头号杀手，每年新增病例逾万，因癌症死亡万人。多种中国高发的癌种五年生存率显著低于美国，其中宫颈癌、淋巴癌及白血病均有接近40%的存活率差异。根据最新预测，中国每年新诊断非霍奇金淋巴瘤(NHL)病例接近73,例，其中占比最大的类型属弥漫性大B细胞淋巴癌，而这也是患者数量最多、极具侵袭性、病情发展迅速的淋巴瘤之一，难治型病人的临床选择非常有限。

目前我国血液病患者进行CAR-T治疗的参与度较高，医院都能够与相关企业合作，为患者进行CAR-T的治疗，从目前的结果看来，CAR-T治疗在我国患者中的疗效较好。

我国是除了美国之外的第二大进行CAR-T临床研究的国家。截止至年7月，我国进行的CAR-T临床试验占据了全球的47%左右，主要集中在B细胞肿瘤的研究。在这些研究中，最常见的研究靶点是CD19，此外还有CD22，CD30，多发性骨髓瘤的BCMA等，临床研究均有涉及。

从这些临床研究的涉及范围与研究程度来看，CAR-T已经成为了一种不可替代的全新的免疫治疗疗法，未来CAR-T将会成为肿瘤治疗中一块重要的基石。

中国细胞治疗企业亮相ASCO

在血液系统恶性肿瘤中，多发性骨髓瘤属于第二常见的病种，约占13%。由于该疾病复发频繁，且伴有多种相关并发症，因此一直以来被视为绝症。随着多发性骨髓瘤与其他B细胞相关疾病的蔓延，医药界急于研发针对B细胞的特效疗法。

在今年年6月5日，南京传奇生物ASCO上发布了靶向BCMA的CAR-T疗法（LCAR-B38M）的临床数据，惊艳ASCO,让在这一领域处于领先的BlueBird安然失色。

LCAR-B38M是一款靶向BCMA（CD）的CAR-T疗法，这类蛋白在血液癌症细胞上普遍存在。在一项有35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到了%。在最早接受治疗的19名患者里，14名达到了严格的完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解，其中4名的状况非常良好。值得一提的是，该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于sCR期。

韩为东教授发表CAR-T治疗淋巴瘤5年随访结果

年10月初，医院分子免疫室/生物治疗病区韩为东团队在《SignalTransductionandTargetedTherapy》杂志发表了题目为《Long-termsafetyandefficacyofCART-20cellsinpatientswithrefractoryorrelapsedB-cellnon-Hodgkinlymphoma:5-yearsfollow-upresultsofthephaseIandIIatrials》的研究报告。文章在对受试后可评价的16例患者的临床转归进行回顾总结的基础上，重点指出：8例患者在CART输注（或者联合局部放疗）达到CR后，除3例在6月左右再次复发外，截止年7月底，仍有5例患者处于持续CR状态（1例来自I期受试者，4例来自IIa期受试者），其中1例患者张某持续CR期已经达到57月，3例超过40个月，1例超过20个月。

长期安全性方面，医院韩为东团队也观察到CART治疗后持续CR的患者往往伴随有较为长期的B细胞缺乏或者低下，以及低的免疫球蛋白血症。5例长期CR患者中，除1例患者在CART治疗后7月出现3级的带状疱疹感染外，其余患者均可以通过丙种球蛋白的定期补充有效预防3级以上的感染性疾病发生。

复星凯特张江中心建立

复星凯特是复星医药和美国KitePharma于年携手共建的合营公司，并于4月10日正式注册成立，落户于上海张江自由贸易试验区。年12月，复星凯特遵循国家GMP标准，按照KitePharma生产工艺设计理念，建成了先进的细胞制备的超洁净实验室。目前，复星凯特正在全面推进KitePharma获FDA批准的第一个产品KTE-C19（商品名为Yescarta）的技术转移、制备验证等工作，致力于早日为国内淋巴瘤患者带来全球领先的治疗手段。Yescarta将有可能成为第一个在中国实现转化落地获批的细胞治疗产品，对国内CAR-T细胞治疗的规范化和产业化发展，具有重要意义。

国内第一个CAR-T细胞治疗产品获CFDA受理

12月11日，南京传奇提交的CAR-T细胞制剂(LCAR-B38M)临床申请获CDE正式受理，受理号为CXSL。这是中国第一个获得临床受理的CAR-T细胞产品。此次获得受理的是一款靶向BCMA的CAR-T疗法产品，主要治疗复发性或耐药性多发性骨髓瘤。

12月18日，总局公布第二十五批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示名单包括南京传奇提交的CAR-T细胞制剂(LCAR-B38M)。

西安医院血液科副主任赵万红介绍，该院35名多发性骨髓瘤患者参与了LCAR-B38M临床试验，每周分３次接受不同剂量的注射治疗，33名患者的症状在接受注射两个月内得到缓解。

这项CAR-T疗法在多发性骨髓瘤的治疗中展现的优异数据给业界带来惊喜，该公司也被誉为本届ASCO的黑马。南京传奇的首席科学官Xiaohu(Frank)Fan博士曾透露，该公司计划在中国招募名患者参与临床试验。在美国，类似的临床试验有望在年启动。

紧接着，12月13日，据上海市食品药品监督管理局







































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